100%达临床终点，国产罕见病首创新药一次性通过国家双项关键核查

1月23日启瑞集团宣布，其研发的国产自研CFB抑制剂创新药兰诺可泮，顺利通过国家药品监督管理局食品药品审核查验中心与湖北省药品监督管理局的药品注册现场核查与GMP符合性动态检查，核查为期四天，以“零关键发现项”一次性高标准通过。该药针对罕见病PNH，2024年美国血液学会年会公布其II期临床研究结果，34例受试者100%达临床终点，同年12月获FDA孤儿药认定。2025年10月，该药被纳入优先审评品种名单，新药上市许可申请被受理，审评时限缩短，有望更早获批上市，为PNH患者带来希望，丰富我国罕见病靶向治疗药物管线。