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AAV技术新突破,攻克长基因递送难题

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2026-01-28 08:26

最新研究提出了一种名为“AAVLINK”的新型基因治疗策略,成功解决了利用腺相关病毒载体(AAV)高效递送长基因的难题。这项由中国科学院深圳先进技术研究院和北京大学第一医院合作完成的研究,实现了将超过11kb的完整功能基因高效递送至靶细胞,突破了传统AAV载体4.7kb的运载限制,为孤独症、癫痫等神经系统疾病和其他遗传病的基因治疗提供了新希望。美国国家科学院院士冯国平高度评价该技术,认为其为基因治疗的基础和转化研究提供了重要创新手段。