攻克渐冻症难题创新药物研发重大专项启动 ——聚焦基因编辑与纳米酶技术，开启神经退行性疾病治疗新征程

2026年1月30日，“渐冻症的基因编辑和纳米酶药物的创新研发”项目启动会在浙江大学医学院附属第二医院召开。该项目由浙江大学牵头，汇聚顶尖科研团队和临床专家，旨在攻克渐冻症这一致死性神经退行性疾病。王芳展部长和胡新央教授分别致辞，肯定项目价值，强调协同攻关与规范管理。项目负责人吴志英教授介绍，渐冻症发病进展迅速，现有药物效果有限，项目针对其核心病理机制，布局基因编辑与纳米酶两大研究方向，下设四大课题，形成“工具-载体-药物-临床”完整研发链条，其中课题一已筛选出高特异性小型核酸酶，课题二开发的AAV变体跨血脑屏障效率显著提升，课题三已建立标准化活性评价方法。