围攻侏儒症“药王”

侏儒症治疗正被颠覆，最常见类型软骨发育不全（ACH）过去无特效疗法，2021年BioMarin的Vosoritide开启药物对症治疗时代，2025年销售额达9.27亿美元，但垄断格局将被打破。Ascendis的TransCon-CNP处于FDA审批阶段，BridgeBio的口服药Infigratinib靶向ACH关键靶点FGFR3，2月12日公布3期顶线结果，计划下半年提交新药申请。同时，和誉医药等本土药企也在加速布局。ACH是儿童生长发育障碍的罕见病，全球约25万患者，病因明确，疾病影响广泛，此前治疗手段有限且充满挑战，Vosoritide的获批让ACH治疗迈入靶向治疗时代。