AI驱动药物发现新突破，Cell发布基因表达谱化学结构预测器深度学习药物发现平台，高效筛选肝癌与肺纤维化新药

2026年3月23日获悉，国际顶尖期刊《Cell》发表一项重磅研究，研究团队开发了一种名为“基因表达谱化学结构预测器（GPS）”的深度学习药物发现平台。该平台能够仅根据化合物的化学结构，预测其对人全基因组表达的影响，并以此筛选和设计能够逆转疾病相关转录组特征的新药，在肝癌和特发性肺纤维化的临床前研究中取得了显著成果。GPS平台的核心突破在于，它训练了一个深度学习模型，能够仅输入化合物的结构指纹，就预测其可能引起的基因表达上调、下调或无影响的变化特征。研究团队利用海量的药物诱导基因表达数据训练模型，并通过一种名为“鲁棒协作学习”的课程学习框架，有效处理了高通量数据中固有的噪音问题，显著提升了模型对新化合物的预测准确性。最终，该平台成功为包含约700万类药化合物的虚拟库生成了基因表达谱。GPS平台将人工智能、计算化学与疾病生物学深度整合，为从头药物发现提供了新范式。它不仅能从海量化合物中快速锁定苗头化合物，还能指导其优化，并初步阐释机制，有望显著加速针对肝癌、肺纤维化等难治性疾病的创新疗法研发进程。