腱鞘巨细胞瘤靶向药全国首批处方落地

国内首个且目前唯一获批治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的创新药贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）进入临床应用，TGCT患者获手术外系统性治疗新选择。2026年3月26日，北京积水潭医院率先开出全球首例处方，随后多地医院也开出首批处方。TGCT临床治疗选择有限，贝捷迈®填补了安全有效系统性药物治疗空白，有望使TGCT转变为可通过口服靶向药管理的慢性疾病。该药于2025年12月获批，从递交到获批仅用约6.5个月，是默克首款在中国申报、获批的创新药，也是首个源自中国、惠及全球的成果。此外，全球罕见病治疗面临挑战，我国持续完善政策体系，激励创新药研发，默克等医药企业也加大在罕见病领域投入。