基因疗法大退潮：从320万美元一针到黑框警告，千亿赛道为何突然“失速”

基因疗法正经历大退潮，从技术、商业、监管到支付体系均面临挑战。2026年2月，BioMarin宣布将旗下A型血友病基因疗法Roctavian撤出全球市场，该产品曾标价320万美元，被视为“一次性治愈”标杆，但因找不到买家、商业化崩盘而退市；同时，基因疗法明星公司Sarepta的首席执行官辞职，该公司产品Elevidys顶着FDA黑框警告、深陷安全争议、股价一年暴跌超八成。Roctavian上市后收入远低于预期，华尔街曾预测其峰值销售可达20-22亿美元，2024年全球收入仅为2600万美元，2025年也仅微增至3600万美元，最终在上市三年内宣告落幕。基因疗法曾被预估为千亿美金的黄金赛道，如今却集体失速。