“小核酸之王”逆袭启示录

中国小核酸药物成热门赛道，但全球市场早历经完整“轮回”。1998年，Ionis公司的ASO药物Vitravene上市开启“小核酸纪元”，罗氏等MNC纷纷入局，小核酸药物迎来首个融资高潮。但Vitravene因适应症受众窄、患者数量锐减，于2003年退市，此后三款小核酸药物临床试验失败，行业陷入“暗黑时代”。罗氏曾与Alnylam合作，两年后终止，失去支持的Alnylam濒临破产。陷入绝境的Alnylam成长为全球“小核酸之王”，其突围路径值得国内小核酸赛道投资者借鉴。siRNA成药最大难点在于“递送”，即如何将分子递送至靶组织细胞。