传统CAR-T疗法制备给药复杂,体内CAR-T疗法因概念优势受药企和投资机构追捧。去年AstraZeneca收购EsoBiotec,将体内CAR-T推到新高度。2026年武汉同济医院研究人员在Nature Medicine发表研究,评估首个进入临床研究的体内CAR-T产品ESO-T01的安全性与耐受性。该试验以复发或难治性多发性骨髓瘤成人为对象,以单次静脉输注方式给药,共入组5例患者,2025年提前终止。研究期间未观察到剂量限制性毒性,但所有患者均出现3级或以上不良事件,4例发生CRS,1例死于髓外病灶导致的脊髓压迫。初步抗骨髓瘤活性得到观察,5例患者中有4例达到客观缓解。体内CAR-T疗法虽在可及性上可能优于传统疗法,但同样伴随显著毒性风险。