全球首个：tRNA疗法获批临床

3月31日，由Flagship Pioneering创办的tRNA疗法领军公司Alltrna宣布，其产品AP003已获批在澳大利亚开展I期临床试验，这是首个进入临床试验阶段的tRNA疗法，是该领域重要里程碑。tRNA作为mRNA翻译的辅助分子，携带特定氨基酸，与mRNA结合完成肽链延伸。无义突变会导致肽链合成过早终止，引发终止密码子疾病，涵盖数千种罕见和常见疾病。Alltrna研发的tRNA药物能识别PTC，恢复全长蛋白质生成。AP003是化学修饰及工程改造的tRNA寡核苷酸，采用肝靶向LNP递送系统，用于治疗肝脏终止密码子疾病，其设计目的是读取PTC并重新引入精氨酸，恢复蛋白质生产。Arg-TGA占人类遗传性疾病无义突变的21%-22%。