该研究由中国医学科学院血液学研究所开展,旨在评估芦可替尼在仅接受外周血干细胞移植的再生障碍性贫血(AA)患者中预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)的疗效和安全性。研究纳入了2023年6月至2024年12月期间接受移植的AA患者,干预组在标准预防方案基础上加用芦可替尼(5mg bid),对照组则采用历史对照数据。结果显示,芦可替尼显著降低了II-IV度aGVHD的风险达76%,且无重度aGVHD发生。此外,芦可替尼未损害植入功能,反而改善了血小板恢复,降低了继发性植入功能不良的风险。这些结果表明,芦可替尼在预防aGVHD方面具有显著的疗效和良好的安全性,为AA患者的治疗提供了新的选择。