徐州医科大学附属医院开展了一项针对11例复发/难治性浆细胞白血病(PCL)患者的CAR-T细胞疗法研究,靶向BCMA或GPRC5D。结果显示,总缓解率(ORR)为100%,完全缓解(CR/sCR)率为63.6%,所有患者在第28天骨髓检测中均达到微小残留病(MRD)阴性。中位无进展生存期(PFS)为290天,中位总生存期(OS)为320天。亚组分析显示,原发性PCL(pPCL)的中位PFS和OS分别为345天和375天,继发性PCL(sPCL)则为120天和300天,提示pPCL对CAR-T反应更好。安全性方面,大多数细胞因子释放综合征(CRS)为1-2级,仅1例出现2级神经毒性,血液学毒性和感染常见但可控。这项研究表明CAR-T细胞疗法在PCL中具有显著疗效和可接受的安全性。