饶毅创办的公司首款基因治疗药物取得重要临床突破

饶毅公司苏州华毅乐健生物自主研发的国内首个血友病A基因治疗产品GS1191-0445取得重要临床突破。研究纳入12例重型血友病A患者，结果显示，受试者输注药物后凝血因子Ⅷ活性迅速攀升，低剂量组两年期疗效与国际主流疗法相当甚至超越，且临床给药剂量仅为国际同类疗法的约二十分之一，大幅降低治疗成本，提升在发展中国家的可及性。安全性方面，GS1191-0445表现极高安全性，未出现严重不良事件，患者年化出血率最高降99.4%，生活质量显著提升。目前，该产品关键注册临床研究已完成全部受试者入组，商业化进程加速推进。此外，研究团队还提出预防性免疫抑制方案应对国际共性挑战。