多项上亿美元siRNA合作与监管突破，寡核苷酸疗法再迎新进展 Bilingual

寡核苷酸药物成新药开发热点，药明康德构建一体化方案支持其开发。2026年第一季度寡核苷酸领域进展显著，多款疗法递交上市申请，横跨罕见病与常见疾病。欧盟批准Dawnzera用于遗传性血管性水肿预防，用药一年后患者月发作率降低达94%；Ionis Pharmaceuticals的zilganersen治疗亚历山大病获美国FDA受理并授予优先审评资格，在步行速度方面实现稳定效果且安全性良好；Wave Life Sciences的WVE-N531在杜氏肌营养不良症2期临床研究中取得积极进展，肌营养不良蛋白表达水平保持稳定，肌纤维向成熟阶段转变且纤维化显著减少，公司计划今年向FDA递交新药申请。