复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队在《自然》杂志上发表了关于OTOF先天性耳聋基因治疗的多中心临床研究结果,该研究历时2.5年,覆盖9个月至32岁的42名患者,是全球最早、规模最大、随访时间最长的同类研究。研究不仅找到了预判治疗效果的核心生物标志物,还成功研发出安全有效的OTOF基因治疗药物体系,为2600万先天性耳聋患者带来了希望。这一成果被国际同行誉为“耳聋治疗的范式变革”,并已在《柳叶刀》和《自然-医学》等顶级期刊发表。此外,该团队与全国7家三甲医院合作,进一步验证了疗法的适用性和长效性,为更多年龄段的患者提供了治愈可能。