又一AAV基因药物获批上市

近日，FDA批准全球首款遗传性听力损失基因疗法Otarmeni上市，该药由再生元公司研发，针对OTOF基因突变致聋，通过一次性耳部手术将携带功能性OTOF基因的AAV基因药物送入内耳，帮助细胞恢复生产耳畸蛋白，重建听觉信号传导。FDA使用“国家优先审评”试点政策加速审批，仅用61天，基于关键临床试验数据，80%患者24周后听力显著改善，部分48周后能听到耳语声。对患者家庭而言，这不仅是医学突破，更带来生活改变。再生元公司希望消除经济障碍，让患者公平获得治疗，正积极与治疗中心合作，确保患者尽快用药。此外，国内细胞再生医学领域也有多项新进展。