遗传性眼病迎来全新基因治疗曙光

4月20日，Atsena Therapeutics公司宣布，其AAV基因治疗产品ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的LIGHTHOUSEⅠ/Ⅱ/Ⅲ期临床试验，经审查获一致建议继续招募关键性C部分队列，公司本月将启动筛查。XLRS由RS1基因突变引起，主要影响男性，目前尚无获批治疗方法。DMC审查认可了ATSN-201安全性与有效性，C部分计划招募76名患者，数据将支撑2028年生物制剂许可证申请。ATSN-201采用新型衣壳，可高效靶向并避免手术风险，多数患者治疗后视网膜结构及视觉功能显著改善，且耐受良好。该疗法已获FDA和EMA多项资格认定，有望填补XLRS治疗空白，为其他罕见病基因治疗提供经验。