全球首个体内基因编辑疗法III期研究成功

4月27日，Intellia Therapeutics宣布其基于CRISPR/Cas9技术开发的体内基因编辑疗法Lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球III期HAELO研究取得积极结果。该研究纳入80例患者，结果显示，Lonvo-z组患者HAE发作频率相比安慰剂组降低87%，62%的患者在六个月内疾病未发作且无需再接受治疗，且具有良好的安全性和耐受性。Lonvo-z旨在通过敲除KLKB1基因实现疾病治愈，有潜力成为全球首个一次注射即可功能性治愈HAE的药物。公司计划向FDA提交滚动BLA申请，预计2026年下半年完成，2027年上半年在美国商业化。