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Nature革命性技术突破体内T细胞精准基因编辑核心难题,有望攻克实体瘤治疗壁垒

细胞与基因治疗领域 等信源发布 2026-04-28 08:40

《Nature》发表的一项突破性研究,首次在体内实现了原代人T细胞中大片段DNA的位点特异性整合,成功生成治疗级别的CAR-T细胞,解决了体内T细胞精准基因编辑的核心难题。该研究构建了“CD3靶向包膜递送载体(EDV)+ 抗中和进化型AAV-hT7”的双载体系统,显著提升了递送的特异性和安全性,避免了脱靶风险,并将定点敲入效率提升至19.7%。实验显示,体内编辑生成的CAR-T细胞具有高增殖活性和持久存续能力,在多种肿瘤模型中表现出优异的抗肿瘤效果。这项技术无需白细胞分离和体外培养,降低了治疗成本与时间,为开发低成本、易普及的下一代细胞免疫疗法提供了核心技术支持。