一、产品名称
临床级iPSC衍生细胞药治疗神经系统疾病

二、产品领先性/创新性
士泽生物拥有两项注册临床试验阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，包括正在开展的临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），并拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）

三、产品介绍
士泽生物拥有两项注册临床试验阶段的iPSC衍生神经细胞治疗新药，包括正在开展的临床级iPSC衍生神经前体细胞治疗中重度帕金森病及渐冻症的两项国家级备案干细胞临床研究（均为中国首例/首个或全球首例/首个），并拥有1项美国FDA全球孤儿药认定（为中国首个自主iPSC衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格）。
2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）已先后正式批准了士泽生物的两款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）及渐冻症（全球“四大绝症”之一）的注册临床试验。士泽生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS-411注射液”）及亚型神经前体细胞注射液（"XS-228"注射液）用于治疗帕金森病及渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局的正式受理。

四、产品创新性
士泽生物自研建设了覆盖iPS衍生细胞药物研发全链条的底层技术平台，包括iPSC重编程与建库、基因编辑技术改造iPSC细胞、及iPSC分化为亚型特化的神经前体细胞及临床前疾病动物模型等关键技术，围绕临床级iPS衍生细胞创新药治疗帕金病病等神经系统疾病平台型复合技术壁垒，士泽生物布局海内外专利五十余项（含PCT专利12项、美国等境外专利14项）。士泽生物利用自建的全基因组文库筛选平台，发现新的免疫豁免靶点，并通过基因编辑技术构建低免疫原性iPSC。在此基础上，公司通过测试关键信号通路小分子，建立了高效诱导通用型iPSC分化为中脑多巴胺能神经前体细胞的方法，并实现了GMP环境下的规模化量产。该细胞治疗产品兼具可规模化量产、低成本的“现货型”特点以及低免疫原性优势，患者在接受治疗时无需长期使用免疫抑制剂，属全世界领先。

五、临床与应用价值
士泽生物采用多组学和单细胞技术等先进手段，结合体外细胞分子分化平台和体内动物试验平台，构建了一套从研发到生产、再到临床应用的临床级全流程、多维度综合质量评价体系，在体系的每一个环节，士泽团队配备了多达十几种检测方法与严格的质量控制手段，并自主建立了超过25种高质量检测方法，确保细胞产品的安全性和稳定性；构建临床级iPSC三级库并对每级细胞库及终末分化细胞进行微生物、生物学安全性等多方面检测，具备制剂放行检测能力，确保细胞产品质量可控。通过以上措施，士泽生物全方位提升细胞药物的质量完整性和综合性，从而严格确保细胞产品的安全、有效和质量可控性，为新药研发及临床应用提供坚实保障。

六、发展潜力
士泽生物采用基因编辑筛选及定点改造技术，构建免疫豁免通用型iPS种子细胞并通过iPSC在体外定向分化大量再生健康的多巴胺能神经前体，进行通用型细胞替代性移植“对因”治疗，定向移植治疗中晚期帕金森病患者，免除自体iPS细胞治疗难以规模化应用、以及异体iPS细胞治疗使用免疫抑制剂的负面效果和给患者带来的负担，有望从根本上逆转疾病发生发展并解决传统化药或物理治疗方法长期频繁服药、“开关效应”药效波动及产生认知障碍等问题，属颠覆性创新疗法。

七、行业潜力
士泽生物近2年内已完成逾三亿元A轮/A+轮/B1轮市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、金圆展鸿、中新资本、泰珑/泰鲲资本等多家知名市场化机构领投及共同投资。
士泽生物获评江苏省双创领军企业，姑苏重大创新团队企业、姑苏创新创业领军人才企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等。