一、产品名称
注射用维拉苷酶β

二、产品领先性/创新性
我国首个本土自主研发并进入临床应用的戈谢病酶替代疗法药物；属一类创新药并不仅可完全替代同类进口产品，而且还能实现高效批量生产，是生物医药领域前沿创新技术，也填补了国家空白。

三、产品介绍
2022年7月: I 期临床首例患者給药
2023年首季: II 期临床首例患者給药
2023年10月：II期临床核心部分完成患者入组
2024年9月30日：获得国家药监局CDE优先审评资格
2024年11月13日：NDA获国家药监局正式受理
预计2025年上半年获批

四、产品创新性
北海康成研发生产的CAN103属一类创新药并不仅可完全替代同类进口产品，而且还能实现高效批量生产，是生物医药领域前沿创新技术，也填补了国家空白。CAN103所采用的基因编辑技术是酶的改造和定向进化，属于基因工程重组表达，是新质生产力的典型案例。

我国约有3500名戈谢病患者，目前使用进口药的患者平均年费用在155万元左右。尽管迄今全球有28个酶替代疗法药物获批上市，但仍没有本土自主研发药物获批上市。进口药物大多价格昂贵，即使国内上市多年也无法满足绝大多数临床需求。

由于CAN103发酵使用连续流培养工艺，未来结合连续流生产工艺技术，可以推广除戈谢病以外其他同类药物，实现规模化、批量化生产。利用平台化技术还能大大降低开发成本，上市后的酶替代疗法大幅度降低人均年治疗费用，不仅可以让患者用得上、用得起安全有效的国产酶替代药物；而且还可以通过竞争赋予本土企业在罕见病领域国际定价的话语权。

与此同时，CAN103在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据，可以为打通本土罕见病新药研发商业化闭环提供首个案例，最终惠及多年来渴望得到治疗的众多患者。

五、临床与应用价值
酶替代疗法（ERT）是一种医学治疗方法，当患者体内缺失特定的酶时，通常采用静脉或者其他方式输注含有缺失的酶的药剂进行替代治疗，是戈谢病等多种罕见病的标准治疗手段。迄今全球有28个酶替代疗法获批，2024年市场规模预计在107亿美金。我国目前尚无国产酶替代疗法产品获批，仅有少数进口酶替代疗法产品获批，但普遍价格高昂，患者可及性较低，市场规模较小，临床未被满足需求巨大。

CAN103将会成为国内企业自研并实现本土制造的第一个酶替代疗法产品，它将填补国内酶制剂研发、制造、及临床应用的空白。此外，该项目采用国际最新型强化罐流生产工艺，大幅提升了CAN103生产产能，从而显著提升戈谢病患者用药可及性，改善我国戈谢病的治疗现状，实现产业、政府和医疗的双赢。

目前全球共有三种治疗戈谢病的商业化ERT药物：伊米苷酶、维拉苷酶α、他利䇞酶α。其中，伊米苷酶和维拉苷酶α已在我国获批上市，但两种药物价格高昂，且均依赖国外进口，病人用药可及性较低，导致目前戈谢病依然存在巨大的未被满足的临床需求。戈谢病(GD)是由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷的罕见遗传代谢病，2018年列入中国《第一批罕见病目录》。特异性治疗包括酶替代疗法(ERT)、底物减少疗法(SRT)及造血干细胞移植(HSCT)。由于HSCT并发症和死亡率较高、SRT仅用于成人I型戈谢病患者且用药受限，国内外目前都将ERT作为GD标准治疗。

已获得的CAN103临床试验数据表明，CAN103有潜力成为上市ERT的一种成本更可控、安全性和有效性较之前上市ERTs具有可比性的替代药物。充分结合目前中国罕见病的具体情况，紧跟国家对罕见病药物研发的指导原则，采用科学、严谨且符合实情的适应性研发策略，它是一项I/II期的注册性研究设计，基于I期的安全性、耐受性及最大给药剂量的确认无缝开展II期的药效研究，显著提高临床开发效率。同时通过建立国内唯一酶替代药物生产技术平台，实现酶替代药物的本土化生产。

六、发展潜力
相较于国外已获批25个产品的酶替代疗法，市场高达80-100亿美金，我国目前仅有少数进口酶替代疗法获批，市场规模较小，随着CAN103的上市，将会有助于增加国内酶替代疗法的市场规模。
CAN103作为本土企业的首个酶替代疗法产品，该项目采用新型生产工艺，大幅提升药品产能，其本土化生产能够为中国的酶替代疗法带来新方向。
同时作为国内唯一酶替代药物生产技术平台的首个产品，依托于国家对罕见病药物的政策，CAN103能够推动国内酶替代药物生产技术平台的发展以及相关产业经济效益的增长。

七、行业潜力
2022年 CAN103获得健识局“论健”星榜——医药创兴之星。
2024年 8 月北海康成公布了 CAN103 针对成人和儿童戈谢病患者关键临床试验的积极顶线数据结果。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）9 月就授予了 CAN103 优先审评资格，这是对中国戈谢病患者迫切的医疗需求和我们临床试验结果的认可。同年 10 月，北海康成顺利通过药品上市许可持有人（MAH）的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得《药品生产许可证》B证。10月22日，国家药监局正式印发《生物制品分段生产试点工作方案》。在北海康成与药明生物的紧密合作下，双方顺利取得了相关生物药制品生产许可证，成为中国首批MAH制度下生物制品分段生产试点的实践者。