Vertex：欧盟Okays Casgevy治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血

2024-02-13 RTTNews 等2家媒体报道 产品获批

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欧盟委员会已授予Casgevy有条件的上市许可，Casgevy是Vertex Pharmaceuticals开发的一种CRISPR/Cas9基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上患者的严重镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。当造血干细胞移植合适但没有匹配的供体时，该疗法被批准。Vertex估计超过8000名患者可能符合条件，并正在欧洲建立一个治疗中心网络。EMA的CHMP也对2023年12月Casgevy的有条件批准持积极意见。（摘要由动脉网AI生成）