康霖生物自主研发的地中海贫血症基因治疗药物KL003在临床试验中获得优异结果

2022-06-03 细胞与基因治疗领域 等1家媒体报道 公司动态

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2022年6月3日获悉，康霖生物科技（杭州）有限公司自主研发的地中海贫血症基因治疗药物KL003在临床试验中取得了令人振奋的结果：已成功治愈2名重症患者，并且各项指标远优于国际上最领先的美国蓝鸟生物同类药物Zynteglo。康霖生物通过长期攻关，在国际上率先解决了干性维持难题。临床研究的数据充分证明了这一点，两例受试者不仅被治愈了，而且造血系统的恢复也极其迅速，远优于美国蓝鸟生物同类产品在18岁以下患者中的临床试验数据：粒细胞植入时间分别为10天和15天（蓝鸟生物为平均25.25天（范围为16-38天）），血小板植入时间分别为14天和19天（蓝鸟生物为平均超过50.5天（范围为20-94天））。因此，KL003可大幅度降低感染和出血风险，减少住院时间，有望成为一个全球同类最优地贫基因治疗药物。