生物技术公司Ocugen公布修饰基因治疗候选药物OCU400的1/2期临床研究积极进展

2023-09-13 医麦客 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年9月13日，生物技术公司Ocugen, Inc.公布了其修饰基因治疗候选药物OCU400的1/2期临床研究的积极进展，该项临床研究用于探索OCU400治疗NR2E3和RHO突变相关色素性视网膜炎（RP）和CEP290突变相关的Leber先天性黑内障（LCA）的安全性和有效性。此次更新的1/2期临床研究数据表明，OCU400在不同突变和剂量水平的受试者中仍然普遍安全且耐受性良好；在低剂量和中剂量队列中，没有发生与研究药物相关的严重不良事件（SAE）；虽然在高剂量组和开放入组中，有两名受试者报告了急性脑损伤，但不良事件大多被认为与手术有关，并在几天到几周内得到解决。受试者的最佳矫正视力（BCVA）和多亮度迁移性测试（MLMT）持续呈积极趋势，低亮度视力（LLVA）呈积极趋势等。