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Toferson获得FDA和EMA批准上市,用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者

2024-04-28 生物世界 等6家媒体报道 FDA动态

渐冻症治疗取得重大突破,FDA批准基因疗法药物Toferson上市。瑞典研究团队使用该药物成功减缓患者疾病进展,效果显著。该疗法针对SOD1基因突变的渐冻症患者,通过降低突变蛋白水平抑制疾病发展。(摘要由动脉网AI生成)