Small Methods：中科院韩雪祥团队总结用于递送CRISPR基因编辑组件的脂质纳米颗粒

2025-06-11 派真生物PackGene 等3家媒体报道 科研进展

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中国科学院分子细胞科学卓越创新中心韩雪祥研究员与美国宾夕法尼亚大学Michael J. Mitchell教授团队在《Small Methods》期刊上发表了一篇综述，探讨了脂质纳米颗粒（LNPs）在递送CRISPR基因编辑组件中的应用现状和挑战。该研究系统分析了LNPs各组分（如离子化脂质、磷脂、胆固醇和聚乙二醇脂质）对其递送效率和基因编辑效率的影响，并总结了实现非肝脏靶向的LNP工程策略。CRISPR/Cas9系统作为强大的基因编辑工具，在临床前和早期临床研究中取得了显著成果。其通过Cas9蛋白和单导向RNA（sgRNA）组成的核糖核蛋白复合体（RNP）在特定DNA位点诱导双链断裂（DSB），进而通过非同源末端连接（NHEJ）或同源定向修复（HDR）进行修复，从而实现基因敲除或敲入。此外，FDA已批准首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血。这项研究为CRISPR基因编辑技术的进一步发展提供了重要参考。（摘要由动脉网AI生成）