《Nature》：研究首次通过LNP递送tRNA，为遗传疾病带来全新治疗方式

2023-06-01 生物世界 等1家媒体报道 科研进展

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2023年5月31日，德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作，在《Nature》期刊发表了题为：Engineered tRNAs suppress nonsense mutations in cells and in vivo的研究论文。该研究通过LNP递送的工程化tRNA，在体外和体内成功抑制了无义突变，证明了天然tRNA可以被修饰并有效解码临床上重要的无义突变，且具有高安全性。该研究首次成功地利用重组腺相关病毒（rAAV）将抑制性tRNA（sup-tRNA）递送到体内，诱导蛋白翻译在无义突变处的通读，并在黏多糖贮积症I型（MPS-I，Hurler综合征）UAG无义突变小鼠模型上取得了长期、稳定、安全的疗效。