Nature Nanotechnology：蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望

2025-02-10 生物世界 等3家媒体报道 科研进展

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蔡宇伽与洪佳旭团队联合开发了一种名为RIDE的新型基因编辑递送工具，该技术利用病毒样颗粒（VLP）递送CRISPR/Cas9核糖核蛋白（RNP），实现了神经元细胞特异性的高效基因编辑。这项研究为亨廷顿舞蹈症等难治性疾病的治疗提供了新的希望。亨廷顿舞蹈症是一种由HTT基因中CAG重复序列异常扩增引起的遗传性神经退行性疾病，目前尚无有效治疗方法。RIDE系统不仅在编辑效率上与传统慢病毒载体相当，还具有瞬时存在和低脱靶风险的优点，成功在小鼠和非人灵长类动物模型中实现了对HTT基因的精确敲除，显示出其在基因编辑治疗中的巨大潜力。（摘要由动脉网AI生成）