博雅辑因针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的I期临床试验完成最后一例患者输注

2022-11-18 动脉网 等2家媒体报道 公司动态

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2022年11月18日，博雅辑因宣布其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑造血干细胞在研产品ET-01的多中心I期临床试验已完成最后一例患者输注。该项I期临床试验是一项多中心、开放性临床研究，旨在评估单剂量ET-01在输血依赖型β地中海贫血患者中的安全性和有效性，共有8名受试者入组。博雅辑因首席执行官魏东博士表示：“该项多中心I期临床试验研究结果将展示ET-01在特定患者人群中的安全性和有效性，公司计划在2023年与监管机构开展关于II期临床试验的策略及试验方案的讨论，以期ET-01能够尽早惠及中国输血依赖型β地中海贫血患者。”