药物研发公司Vertex宣布囊性纤维化治疗药物Trikafta获得FDA标签扩大许可

2023-04-26 seekingalpha 等1家媒体报道 FDA动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

2023年4月26日，药物研发公司Vertex Pharmaceuticals宣布，FDA批准囊性纤维化疗法Trikafta的适应症扩大到2至5岁的儿童。这种CFTR调节剂以前适用于6岁及以上具有某些CF相关基因突变的CF患者： F508del基因突变或囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变。Trikafta的安全性和有效性得到为期24周、75例患者参与的3期开放标签研究数据的支持。CF是一种遗传性疾病，对肺、肝、胰腺、消化道和生殖道等多个器官有系统性影响。