Cell：魏文胜团队等将LEAPER 2.0用于治疗人类杜氏肌营养不良

2026-06-10 生物世界 等5家媒体报道 科研进展

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魏文胜教授团队与合作者在《Cell》上发表研究，展示了LEAPER 2.0技术在治疗杜氏肌营养不良（DMD）中的应用。该技术通过可编程的外显子跳跃，绕过DMD基因突变，恢复抗肌萎缩蛋白的表达。研究表明，LEAPER 2.0在非人灵长类动物中表现出持续疗效，并在人类DMD患者中展现出早期临床前景。LEAPER 2.0基于2019年开发的LEAPER技术，通过设计的arRNA招募细胞内源性ADAR酶，实现靶向RNA的A-to-I编辑，从而达到功能上的A-to-G编辑。这项研究为DMD提供了一种新的、可转化的治疗策略，有望减轻患者的病痛和家庭负担。（摘要由动脉网AI生成）