医疗产品研发公司ANEW MEDICAL宣布ALS候选基因疗法secreted-Klotho在小鼠模型中显示出生物活性

2023-03-13 prnewswire 等3家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年3月13日，医疗产品研发公司ANEW MEDICAL在欧洲细胞与基因治疗学会（ESCGT）上宣布了基因疗法候选药物secreted-Klotho（s-KL）在人类肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）严格的动物模型中的临床前体内研究结果。结果显示，通过s-KL基因、肌肉靶向AAV载体和肌肉特异性启动子，在肌肉和中枢神经系统中过量表达s-KL蛋白，可以增强运动功能，产生更多的神经肌肉接头支配，减少氧化应激和神经炎症。产生更高的主要肌肉群的动作电位，诱导改善肌肉力量和肌肉质量，减少谷氨酸诱导的脊髓兴奋性毒性，推迟疾病的发生，并与未治疗的对照组相比提高总生存率。