FDA批准首个儿童重症肌无力治疗方案

2025-03-11 WebMD 等1家媒体报道 FDA动态

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2025年3月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Soliris（通用名：依库珠单抗）用于治疗6岁及以上患有全身性重症肌无力（gMG）且携带特定相关抗体的儿童。gMG因免疫系统错误攻击神经肌肉连接点，导致有害抗体堆积和肌肉功能障碍。Soliris是一种单克隆抗体，通过阻断补体蛋白来防止神经肌肉损伤并缓解症状，最初于2007年获批用于治疗患有gMG及其他免疫和血液疾病的成人。此次获批用于儿科患者标志着在儿童重症肌无力治疗领域的一项重要进展。Soliris通过静脉滴注给药，儿童输注时间为1至4小时，并由于存在较高的脑膜炎球菌感染风险，仅可通过一项特殊安全计划获取。（摘要由动脉网AI生成）