生物制药公司Sarepta Therapeutics宣布向FDA提交SRP-9001的生物制剂许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良症

2022-09-29 RTT News 等3家媒体报道 FDA动态

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2022年9月29日，生物制药公司Sarepta Therapeutics, Inc.宣布已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份生物制剂许可申请（BLA），以加速批准SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）用于治疗杜氏肌营养不良症患者。Sarepta公司已提议将其全面参与的研究EMBARK（研究SRP-9001-301）作为支持加速批准的上市后确认研究。EMBARK是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验。