生物制药公司Alnylam Pharmaceuticals公布在研RNAi疗法ALN-APP治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病临床1期试验取得积极结果

2023-10-26 腾讯网 等2家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年10月26日，生物制药公司Alnylam Pharmaceuticals公布了在研RNAi疗法ALN-APP治疗阿尔茨海默病（AD）和脑淀粉样血管病（CAA）的临床1期试验的积极中期结果。试验结果显示，单剂ALN-APP的持续药代动力学活性可以长达10个月，同时观察到与阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病相关的淀粉样蛋白片段Aβ42和Aβ40的显著降低。Alnylam开发的C16偶联技术平台专门优化对中枢神经系统组织的递送。通过在RNAi上偶联不同的脂质分子，调整它们的亲脂性，这一系统在大鼠和非人灵长类模型中，已经能在广泛中枢神经系统（CNS）组织中显著降低mRNA表达。