生物技术公司Jnana Therapeutics宣布JNT-517用于PKU患者的1b期临床试验的首例患者已经给药

2023-08-09 globenewswire 等2家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年8月9日，生物技术公司Jnana Therapeutics宣布，JNT-517用于苯丙酮尿症（PKU）患者的1b期临床试验的首例患者已经给药。JNT-517是苯丙氨酸（Phe）转运体SLC6A19的一种小分子抑制剂，目前正作为潜在的PKU第一类口服治疗药物进行开发。1b期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，评估JNT-517在PKU患者中为期四周的安全性、耐受性、药代动力学以及对血浆和尿液Phe的影响。该研究预计将在美国和澳大利亚的临床研究机构招募28名年龄在18岁至65岁之间的PKU患者。