国家药品监督管理局药品审评中心就《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见

2026-05-29 国家药品监督管理局药品审评中心 等1家媒体报道 政策

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2026年5月29日，国家药品监督管理局药品审评中心就《儿童药物临床试验中应用患者报告结局（PRO）技术指导原则（征求意见稿）》公开征求意见，旨在规范儿童药物临床试验中 PRO 的科学应用，落实以患者为中心的研发理念，提升儿童用药获益 — 风险评估科学性与数据可靠性。文件聚焦儿童年龄分层、认知能力差异，明确不同年龄段儿童适用的 PRO / 观察者报告结局（ObsRO）选择原则、量表开发与验证、数据采集与质量控制、缺失值处理、电子化采集（ePRO）等关键技术要求，强调结合儿童特点合理区分自评与监护人 / 照护者代理报告，规范研究设计、实施与统计分析，确保评估终点贴合儿童临床获益，意见反馈按 CDE 指定渠道与时限提交。