《Nature Genetics》：刘如谦团队等证实碱基编辑是两种遗传疾病的更好治疗手段

2023-07-03 生物世界 等2家媒体报道 科研进展

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2023年7月3日，圣犹达儿童研究医院Jonathan Yen、Mitchell Weiss与博德研究所刘如谦团队合作，在Nature Genetics期刊发表了题为：Potent and uniform fetal hemoglobin induction via base editing的研究论文。该研究表明，在人类造血干细胞/祖细胞中，碱基编辑（base editing）对于恢复出生后胎儿血红蛋白表达特别有效。相比CRISPR-Cas9，碱基编辑能够将胎儿血红蛋白的表达提高到更高、更稳定、更均匀的水平。该研究还表明，CRISPR-Cas9产生的不同插入或缺失突变（Indels）可以引起意想不到的表型变异，而碱基编辑可以规避这一问题，有望成为镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血更有效、更安全的治疗策略。