基因疗法开发商Ocugen报告OCU400基因治疗视网膜色素变性的2年积极结果

2025-01-16 OBN 等1家媒体报道 公司动态

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2025年1月16日，基因疗法开发商Ocugen, Inc宣布了其OCU400的1/2期临床试验的令人鼓舞的2年安全性和有效性结果，OCU400是一种用于治疗儿童和成人早期至晚期视网膜色素变性（RP）的新型基因疗法。与未经治疗的眼睛相比，OCU400在接受治疗的眼睛的低亮度视力（LLVA）的ETDRS图表上显示了2行增益（10个字母）；无论基因突变情况如何，这种改善对于所有参与者而言都具有统计学意义（p=0.01）；这些发现验证了OCU400的基因无关作用机制，使其成为RP治疗的突破性方法。两年的研究结果与一年观察到的结果一致，证实了OCU400在保持和改善视觉功能方面的长期潜力。Ocugen正在推进第3阶段OCU400 liMeliGhT临床试验，该试验仍有望在2026年上半年提交生物制品许可申请（BLA）。