生物技术公司Epic Bio在第26届ASGCT年会上展示EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症的临床前数据

2023-05-19 globenewswire 等2家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年5月19日获悉，生物技术公司Epic Bio在第26届ASGCT年会上展示EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症的临床前数据。提交的数据表明，在多种FSHD患者衍生的肌细胞系中，以及在该疾病的人源化小鼠模型中，单次给予EPI-321可有力地抑制DUX4基因通路的病理表达。其他体外研究表明，EPI-321的使用可保护患者源性肌细胞免受FSHD所特有的高水平细胞死亡。最后，在FSHD的人源性小鼠模型中，EPI-321的使用使骨骼肌细胞的存活率增加了55%。