新芽基因宣布FDA批准其杜氏肌营养不良AAV基因编辑药物GEN6050X的IND申请

2025-03-07 细胞与基因治疗领域 等2家媒体报道 FDA动态





打开微信“扫一扫”
点击右上角分享按钮

新芽基因宣布其用于治疗DMD的全球首创性基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获FDA批准。GEN6050X注射液是一种使用双AAV9载体的静脉注射胞嘧啶碱基编辑药物，专为适合外显子50跳跃的DMD患者设计。GEN6050X基于新芽基因公司独特的无RNA编辑脱靶的（TAM）胞嘧啶碱基编辑技术。通过一次性全身给药，GEN6050X可通过编辑突变的DMD基因，永久恢复肌营养不良蛋白的表达，有望为DMD病人提供治愈方案。该IIT研究自2024年8月起在中国医学科学院北京协和医院进行（NCT06392724），目前，已有两位患者接受了该药物的治疗，其中，首位患者已完成6个月随访。