欧盟批准Tryngolza olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征

2025-09-19 GeneOnline 等6家媒体报道 产品获批

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2025年9月19日，Sobi®和Ionis Pharmaceuticals, Inc.宣布，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的全新药物Tryngolza®（olezarsen）已在欧洲联盟获得批准。FCS是一种超罕见的遗传性疾病，会导致血液中甘油三酯水平极高，从而引发严重健康问题，例如反复发作的胰腺炎及其他危及生命的情况。Tryngolza®旨在为FCS患者提供靶向治疗。欧洲药品管理局在审查了证明其安全性和有效性的临床数据后，批准了该治疗方案。这一批准标志着该疗法在监管方面取得重要里程碑，满足了FCS患者对有效治疗方案的迫切需求。（摘要由动脉网AI生成）