《Nature Medicine》：世界首个Rett综合征新药的3期临床试验结果发布

2023-06-09 生物世界 等2家媒体报道 科研进展

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2023年6月8日，曲非奈肽（trofinetide）治疗Rett综合征的3期临床试验结果在国际顶尖医学期刊Nature Medicine上发表，论文题为：Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study。这项3期临床实验结果显示，Rett综合征患者在用新药曲非奈肽（trofinetide）治疗后显示出症状的明显改善。这些基于1期试验数据的发现确立了其作为FDA批准的首个治疗Rett综合征的药物。结果显示：患者RSBQ分数和CGI-I分数上都表现出显著改善，没有报告严重的治疗相关副作用，最常见的副作用是腹泻（82%）和呕吐（29%）。