《Advanced Science》：柴人杰/钟桂生团队开发AAV基因疗法，治疗遗传性耳聋

2023-12-04 生物世界 等2家媒体报道 科研进展

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2023年12月4日获悉，东南大学柴人杰教授与王秋菊教授、陆玲教授、孙珊研究员合作在Advanced Science（IF=15.1）上在线发表题为“Pre-clinical efficacy and safety evaluation of AAV-OTOF in DFNB9 mouse model and non-human primate”的研究论文。在本研究中，研究人员利用腺相关病毒和毛细胞特异启动子有效递送外源转基因到小鼠和食蟹猴内毛细胞，评估了基因治疗药品的药效和安全性。研究人员进一步建立了通过圆窗膜递送AAV进入食蟹猴耳蜗的对听力无损的注射方法，并发现Anc80L65载体携带的由Myo15安全有效驱动外源转基因在NHP毛细胞中的正确表达。此外，治疗剂量的AAV药品未见对NHP明显的全身毒性反应。该研究开发了适应于DFNB79听力损失患者的基因治疗策略，为临床研究提供了完整、规范、系统的基础研究数据资料。