FDA审查RGX-121用于治疗亨特综合征

2025-05-15 medthority 等1家媒体报道 FDA动态

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REGENXBIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其生物制品许可申请（BLA），以加速批准clemidsogene lanparvovec（RGX-121）用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II），即亨特综合征。FDA授予其优先审查资格，并将处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期定为2025年11月9日。RGX-121有潜力成为一种首创的基因疗法，可能显著改变MPS II的治疗方式，并减轻每周酶替代疗法的负担。该药物已获得FDA和欧洲药品管理局的多项指定资格。（摘要由动脉网AI生成）