制药公司Spark公布血友病A基因疗法SPK-8011长期试验结果

2020-07-13 新浪医药 等2家媒体报道 公司动态

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近日，罗氏（Roche）旗下公司Spark Therapeutics，在2020年国际血栓与止血学会（ISTH）虚拟会议上公布了该公司在研基因疗法SPK-8011，在治疗血友病A的1/2期临床试验中的最新数据。最新数据显示，在12例接受3种不同剂量基因疗法治疗的患者中，随访2-3.3年之后，患者年出血率（ABR）降低91%，凝血因子VIII输注量降低96%，患者的凝血因子VIII表达稳定持久。这一在研疗法的3期临床试验预计在2021年开始。