神济昌华成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访

2023-09-11 生物谷 等2家媒体报道 公司动态科研进展

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2023年9月11日获悉，基因治疗公司神济昌华一项“评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后的3个月随访。这是国内首例肌萎缩侧索硬化症的AAV基因治疗临床给药尝试。在安全评估方面，本次同情给药已完成28天剂量限制性毒性DLT观察，未发现DLT事件；给药后3个月，受试者未见明显不良事件。在疗效评估方面，患者疾病进展较前稳定，整体无显著再进展，肌电图结果、ALSFRS-R评分等主客观指标均有改善趋势，SG001基因表达在给药后有所上升。因此，受试者整体状况良好，但长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。