自闭症AAV基因疗法获批临床

2024-02-16 药融云 等1家媒体报道 FDA动态

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近日，Jaguar Gene Therapy公司的AAV基因疗法JAG201获FDA批准进入临床试验，用于治疗由SHANK3基因变异引发的自闭症谱系障碍和Phelan-McDermid综合症。该疗法通过恢复突触功能，有望改善患者的神经发育和认知、社交等技能。公司计划今年下半年在美国开展I期试验。这是全球首款针对自闭症的基因疗法进入临床试验。（摘要由动脉网AI生成）