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美国食品和药物管理局批准辉瑞公司的BEQVEZ™(fidacogene elaparvovec dzkt),一种针对成人血友病B的一次性基因疗法

2024-04-26 WORLD PHARMA NEWS 等4家媒体报道 产品获批

FDA已批准BEQVEZ,这是一种针对中度至重度血友病B成人的一次性治疗方法。这种治疗方法可减少治疗后的出血,最多三年后出血中位数为零,可提供持续的保护,并可能避免多年的预防治疗负担。BEQVEZ使患者能够自行产生FIX,这与目前需要定期FIX输注的护理标准不同。这可能会对患者产生变革,减轻医疗和治疗负担。(摘要由动脉网AI生成)