生物技术公司Spark Therapeutics公布在研血友病A疗法SPK-8011在1/2期临床试验中的多年随访结果

2022-12-13 药明康德 等1家媒体报道 公司动态科研进展

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2022年12月13日，罗氏旗下生物技术公司Spark Therapeutics公布了在研血友病A疗法SPK-8011在1/2期临床试验中的多年随访结果。试验结果显示，截至2022年10月4日，91%（21/23）接受治疗的患者表现出持久的凝血因子VIII表达，其中两名参与者已经完成5年随访。在21名持久表达因子VIII的参与者中，包括所有出血类型的年出血率（ARB）降低92%（95% CI：78-97%）。此外，数据同时显示患者因子VIII使用量大幅度减少，接受基因疗法治疗后的每年因子VIII输注次数为0.3，接受治疗前为85.5。